在泉州市儿童医院，两名SMA患儿成为利司扑兰进入医保目录后，我市首批受益者。
2021年，国家医保局经过8轮“灵魂砍价”，诺西那生钠注射液从近70万元/针降至3.3万元/针，并被纳入医保。今年1月，医保谈判再次聚焦SMA（脊髓性肌萎缩症）患者。SMA口服治疗药物利司扑兰正式被纳入医保，成为中国首个SMA口服疾病修正治疗药物。3月1日起，泉州正式落地执行新医保谈判价格，利司扑兰价格由每瓶6.38万元下降至每瓶3780元，降幅约94.08%。前日上午，在泉州市儿童医院，两名SMA患儿成为利司扑兰进入医保目录后，泉州市首批受益者。
□泉州晚报记者 苏凯芳 通讯员 何毓慧 文/图
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原价6.38万元降至3780元
在儿童医院神经内科操作室，两名护士根据医生开具的处方单，按医嘱将60毫克利司扑兰粉末，配制成80毫升一瓶的口服溶液。患儿母亲杨女士根据护士的指示，签字确认后，背着装有药品的专用冰袋，向医护人员表示感谢。
杨女士的女儿小雅（化名）3岁11个月大，出生3个月时，她不会抬头、手脚无力，经检查确诊SMA。为了挽救女儿的生命，杨女士一家四处筹钱，2020年到2021年，孩子先后在福州注射了11针诺西那生钠注射液，花费了195万多元。
为了给女儿治病，杨女士通宵达旦工作，也因此生病连续做了两次手术，但她依旧不愿放弃。“天价药”被纳入医保后，杨女士欣慰不已。短短一年，好消息再次传来，口服治疗药物利司扑兰也纳入医保了。原价6.38万元的药物降至3780元，加上医保报销，实际自付千元左右。
有同样经历的还有26个月大的女婴小彤（化名）。小彤在7个月时被确诊为1型脊髓性肌萎缩症，利司扑兰纳入医保前价格昂贵，但为了孩子，家长一直坚持让孩子服用。截至目前，小彤已口服20瓶利司扑兰，花费数十万元。小彤的身体状况有了明显好转，手、脚的活动性较以前有明显提高，呼吸和吞咽功能也改善不少。小彤的妈妈说：“看着孩子病情一点点在好转，真的很欣慰。”
口服药让患者多一种用药选择
据了解，脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，最常见的是由5号染色体上的SMN1基因缺失或变异所引起。它是2岁以内的婴幼儿致死致残的最主要疾病之一。SMA患者多年来面临确诊难、确诊时间长的问题。由于多数人对于SMA疾病的认知不足，筛查意识不强，导致延误了最佳治疗时间的情况并不少见。
儿童医院小儿神经科主任、主任医师林学锋说，不管是利司扑兰还是诺西那生钠注射液，此前的价格超出绝大部分患者的支付能力，让很多患者望而却步，甚至放弃治疗。如今两种药先后纳入医保，实实在在惠及罕见病小群体，让众多患儿不仅有药可用，也有药可选。[page]
那么这两种药有何区别？林学锋说：“利司扑兰与诺西那生钠注射液在临床疗效上相当。利司扑兰适用于2月龄及以上的SMA患者。作为一种小分子药物，可以通过血脑屏障，作用到中枢神经系统和周围神经系统，全身性增加SMN蛋白水平，从而改善SMA患者的运动功能。对于部分抗拒腰椎穿刺鞘内注射给药的患者，口服给药多了一种选择，也为现有的临床治疗方案提供了更加便利的治疗方案。口服给药方式让居家治疗成为可能，对于居住偏远又不方便去医院就医的患者，有效节约住院、鞘内注射、家庭陪护、往返等经济成本，降低家庭负担。无论用哪种药，对于SMA的患者来说，越早用效果越明显，通过持续用药，患者有望稳定或改善运动功能，重获部分已经丧失的运动能力，延缓病情发展。”林学锋提醒，服药后患儿还需定期随访，判断用药疗效和有无副作用，以便调整下一步治疗方案。
